NUOVE TECNOLOGIE PER LE MALATTIE GENETICHE

Giulia Bortolussi, ricercatrice ICGEB

Nicola Brunetti-Pierri, principal investigator Istituto Telethon di Genetica e Medicina, docente di Pediatria Università Federico II Napoli

Federico Mingozzi, Chief Executive Officer Newco

Andrés Muro, responsabile Laboratorio di Genetica Molecolare Murina ICGEB

Laura Celotto, ufficio comunicazione ICGEB

Curare le malattie di origine genetica correggendo le mutazioni dei geni che ne sono alla base. È la sfida per il trattamento delle malattie genetiche, quali l’utilizzo di vettori virali e gli strumenti di correzione come CRISPR/Cas9. In che modo la ricerca di base e quella traslazionale aiutano l’applicazione alla pratica clinica? Quale si presta meglio alla medicina personalizzata? Ne parleremo con gli autori della prima dimostrazione clinica dell’efficacia di una terapia genica per la rarissima sindrome di Crigler-Najjar, malattia del fegato, pubblicata sul New England Journal of Medicine.